만성 특발성 혈소판감소성 자반병(ITP) 치료에 혈소판 생산 자극제인 엘트롬보팍(eltrombopag)이 효과적이라는 제III상 임상시험 결과가 Lancet에 발표됐다.

엘트롬보팍은 비펩타드 경구 트롬보포에틴 수용체 작동제. 제III상 임상시험에는 23개국 63개 시설이 참가했다.

혈소판수 3만/μL 미만이고 1회 이상 치료 경험이 있는 성인 만성 ITP 환자 114례를 대상으로 표준치료에 추가로 엘트롬보팍 50mg을 1일 1회 6주간 투여하는 76례와 위약군 38례로 무작위 배정했다.

엘트롬보팍군에서 3주 후 혈소판수가 5만/μL 미만인 환자에는 용량을 75mg까지 늘렸다. 주요 평가항목은 43일째에 혈소판수 5만/μL 이상에 도달한 환자의 비율이었다.

43일째 효과 분석의 대상은 엘트롬보팍군 73례, 위약군 37례였으며 혈소판수 5만/μL 이상에 도달한 비율은 위약군이 16%(6례)인데 비해 엘트롬보팍군에서는 59%(43례)로 유의차가 나타났다[오즈비(OR) 9.61, P<0.0001].

엘트롬보팍에 대한 반응은 등록 당시의 혈소판수, 다른 ITP 치료제의 병용, 비적출 상태나 지금까지의 치료 횟수에 영향을 받지 않았다. 투여량을 늘린 34례에서 나타난 주효율은 29%(10례)였다.

혈소판 수는 치료종료 후 2주 내에 등록 당시 수치로 되돌아왔다. 위약군에 비해 엘트롬보팍군에서는 시험기간 내내 출혈 빈도가 적었다(OR 0.49, P=0.021). 치료 도중 3∼4등급에 해당하는 유해현상 발생률은 양쪽군 모두 3%, 시험을 중지할 만큼의 유해현상 발생률은 엘트롬보팍군 4%, 위약군 5%로 거의 같았다.