루게릭병으로 알려진 근위축성축삭경화증(ALS)에 미노사이클린은 아무런 효과가 없다는 사실이　 미국에서 실시된 제III상 임상시험에서 밝혀졌다고 Lancet Neurology(2007; 6: 1045-1053)에 발표됐다.

미노사이클린은 2세대 항생제로 몇해전 루게릭병에 효과가 있다는 주장이 제기된바 있다.

미노사이클린은 in vitro에서 항아포토시스와 항염증작용을 나타내며 일부 신경 질환 모델 마우스에서 생존기간을 연장시키는 것으로 확인됐다.

ALS에 대한 제III상 시험에서는 4개월 간의 도입기간을 두고 ALS 환자 412례를 미노사이클린군(최대 1일 400mg까지 증량) 또는 위약군으로 무작위로 나누었다.

투여기간은 9개월. 1차 평가항목은 개정 ALS 기능장애정도 스케일(ALSFRS-R)의 변화율 차이, 2차 평가항목은 노력폐활량(FVC), 도수근력시험(MMT), QOL, 생존율, 안전성이었다.

그 결과, ALSFRS-R의 스코어는 위약군보다 미노사이클린군에서 더 빨리 감소했다(－1.04 대 -1.30단위/월, P=0.005). FVC와 MMT 스코어 저하 역시 미노사이클린군이 빨랐지만 유의차는 없었다.

또한 미노사이클린군에서는 치료기간 중 사망률이 높아지는 경향을 보였다(해저드비 1.32). QOL 스코어는 양쪽군에 차이가 없었다.

한편 미노사이클린군에서는 경미한 소화기 및 신경학적 유해현상이 많이 발현했으나, 이러한 유해현상과 ALSFRS-R스코어 저하 사이에 유의한 관련성은 나타나지 않았다.