개발국인 일본에서는 1994년에 소세포폐암, 비소세포폐암, 자궁경부암, 난소암에 대한 항암제로 승인을 받은 후, 1995년에 위암(수술불능 또는 재발), 결장·직장암(수술불능 또는 재발), 유방암(수술불능 또는 재발), 유극세포암, 악성임파종(비호지킨임파종)에 대한 적응증을 추가로 승인받아 사용하고 있다.
유럽과 북남미에서는 각각 1995년과 1996년에 5-FU에 실패한 진행성, 재발성 전이성 결장·직장암 치료제로 승인을 받아 사용중이며 1999년 현재 전세계적으로 77개국에서 판매되고 있다.
이리노테칸은 5-FU에 실패한 결·직장암 환자에서 기존의 표준요법인 infusional 5-FU요법 또는 best supportive care를 실시한 군과 이리노테칸 단독투여군을 비교한 임상시험에서 유의성있는 수명연장 및 삶의 질 개선효과가 입증되어(Lancet, 1998), 전이성 결장·직장암에 대한 2nd line 치료제로는 유일하게 미국 FDA의 승인을 받았다(''96년에 accelerated, ''98년에 full approval).
현재 유럽 및 북·남미에서는 전이성 결장·직장암환자에 대한 2nd-line 치료의 표준요법으로 자리잡았다.
국내에서는 2000년 2월 20일 제일제당에서 ‘캠푸토’라는 상품명으로 이리노테칸을 출시하였으며, 현재는 5-FU 치료 후 재발성, 진행성인 전이성 직장암 또는 결장암환자의 치료에 사용하고 있다.
캠푸토는 topoisomerase 1을 억제하여 항종양효과를 나타내는 새로운 작용기전을 가지므로 기존의 화학요법에 대하여 또하나의 새로운 treatment option이 가능해졌으며, 입원절차없이 외래 base로 처방이 가능하므로 환자 및 의료진 입장에서 편리하고 경제적인 투약이 가능한 것이 장점이다.
또한 결·직장암 치료제로는 유일하게 2nd line 치료제로서 미국 FDA의 승인을 받을 만큼 항종양효과 및 안전성도 입증되어 있다.
캠푸토의 개발시 임상시험 과정에서 심한 설사가 발현되었던 사실에 비추어 부작용을 우려하는 시각도 있으나 현재는 유럽에서 개발된 loperamide regimen으로 효과적인 관리가 가능해졌으며 다른 부작용들에 대해서도 적절한 대처법이 확립되어 있어 안전한 환자관리가 가능해졌다. 개발시의 임상시험 종료후 캠푸토가 시판된 이례로 설사로 인한 사망례는 한 건도 발생하지 않았으며, 법적으로 loperamide의 1일 사용량이 6mg으로 제한되어 있어 유럽과 동일한 loperamide regimen을 사용할 수 없는 일본에서조차 설사로 인한 투약상의 문제는 더이상 발생하지 않고 있음이 이를 증명한다.
최근에 유럽 및 북미에서 각각 실시된 제3상 비교임상시험에서는 선행요법의 경험이 없는 전이성 결장·직장암 환자에서 캠푸토를 기존의 1st line 표준요법인 5-FU/LV요법과 병용한 경우 항종양효과 및 생존기간 등의 임상적 측면에서 유의성있는 개선효과가 나타났다. 이 결과를 기초로 FDA 자문위원회는 이 병용요법을 결·직장암의 1st line 치료제로 권고했으며, FDA는 2000년 5월경에 캠푸토/5-FU/LV 요법을 1st-line 치료법으로 승인할 예정이다.
반면에 사노피-신데라보가 마케팅하고 있는 엘록사틴에 대해서는 환자의 생존기간 연장을 뚜렷이 입증하지 못했고, 신경독성과 감각이상등의 부작용 발현이 심하다는 이유로 FDA 자문위원회는 승인 권고를 거부했다. 전이성 결장·직장암에 대한 first-line chemotherapy의 표준치료법으로 캠푸토/5-FU/LV병용요법은 새로운 해답을 제시할 것으로 기대된다.
현재는 전이성 결장·직장암 치료제로서의 효능 외에 초기 결장·직장암의 수술 후 보조요법제로서의 가능성을 검토하는 임상연구가 진행중이며, 폐암 및 취장암을 비롯한 다른 암종으로 적응증을 확대하려는 노력이 시도되고 있다.
캠푸토는 출시전부터 국내 의료진들에게도 그 효능 및 유용성이 널리 인지되어 있었고, 다수의 우수한 임상시험 결과는 임상의들의 관심을 집중시켰다. 제일제당 측의 적극적인 마케팅이 실시되기 전부터 캠푸토를 투약받기 위해 대기하는 환자가 증가되었고, 출시후 짧은 기간내에 주요 병원 대부분에 사입된 점이 이를 반영한다. 현재 캠푸토는 100mg 단량으로 발매되나 곧 40mg의 단량이 추가발매될 예정이며 보험가는 100mg/vial 기준 256,176원이다.
어떤 암종이나 마찬가지겠지만 특히 치료가 어렵고, 적용할 수 있는 항암제가 제한되어 있는 결장·직장암 분야에서 캠푸토의 국내출시는 전이성 결장·직장암 환자에 대한 최선의 해법이 될 것이라 기대되며, 세계적인 추세에 발맞추어 향후 적응증 확대 및 1st line치료제로서의 국내 승인 여부에 귀추가 주목된다.