사노피의 폼페병 치료제 넥스비아자임(성분명: 아발글루코시다제 알파)이 3월 29일 식품의약품안전처로 허가를 받았다.
폼페병은 진행성 및 유전성 신경근육질환으로 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(GAA) 결핍 때문에 발생한다.
질환을 방치 시 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며, 조기 사망 가능성도 있다.
회사에 따르면 넥스비아자임은 혁신적인 글리코 엔지니어링(glyco-engineering) 기술로 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시킨다.
이러한 임상적 개선 및 의약 기술의 진보성을 인정받아 희귀의약품 중에서는 첫번째 개량생물의약품이다.
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