GC녹십자가 바이오벤처 노벨파마와 개발 중인 신필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미식품의약국(FDA)로부터 희귀소아질환의약품으로 지정됐다.

희귀소아질환의약품으로 지정되면 허가 신청 시 향후 다른 신약 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV, Priority Review Voucher)를 신청할 수 있는 혜택을 받는다. 

최근 미국 블루버드바이오(Bluebird Bio)는 희귀소아질환의약품 지정을 받은 유전자 치료제를 네덜란드 아르겐엑스에 1억 200만 달러(한화 약 1,259억원)에 판매한 바 있다. 아르겐엑스는 자사가 개발한 성인 전신성 근무력증 치료제 신속 심사에 이 바우처를 이용할 계획이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환으로 아직 허가받은 치료제가 없다.

저작권자 © 메디칼트리뷴 무단전재 및 재배포 금지