벡터빌더, 멘케스병 유전자 치료 임상시험 진행
벡터빌더, 멘케스병 유전자 치료 임상시험 진행
  • 메디칼트리뷴
  • 승인 2022.08.17 21:47
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치료제 투여 후 아버지 주 웨이, 아들 주 하오양왼쪽에서 두번째) , 벡터빌더와 란투 및 병원 관계자들[사진제공 벡터빌더]
치료제 투여 후 아버지 주 웨이, 아들 주 하오양왼쪽에서 두번째) , 벡터빌더와 란투 및 병원 관계자들[사진제공 벡터빌더]

유전자 전달 기술의 글로벌 기업인 벡터빌더(VectorBuilder)가 세포 및 유전자 치료 회사인 란투 바이오파마(Lantu Biopharma)와 파트너십을 맺고 멘케스병 유전자 치료제 후보물질의 임상시험을 실시했다고 밝혔다.

벡터빌더는 앞서 멘케스병을 위한 아데노관련바이러스(AAV) 기반 치료 후보물질 개발을 위해 란투와 파트너십 외에도 AAV 벡터 디자인 및 최적화, 임상 등급 AAV 제조를 포함한 CRO(임상대행) 및 CDMO(위탁생산개발) 계약도 맺었다.

백터빌드에 따르면 멘케스병은 ATP7A 유전자 돌연변이로 발생하며 이 병에 걸리면 심각한 신경학적 결함을 나타낸다. 3년 이상 생존하지 못하며 현재 멘케스병 치료법은 없는 상황이다. 

이번 임상시험 대상자는 중국 윈난성 출신의 어린이 주 하오양. 그는 생후 한달도 안돼 멘케스병 진단을 받았다. 그의 아버지 주 웨이는 아들을 살리기 위해 화학과 생물학을 혼자 배워 멘케스병을 치료하려 했다. 하지만 자가개발약물에 대한 논쟁을 일으키기도 했다.

중국 쿤밍에 위치한 병원에서 실시된 이번 임상시험에서는 하오양에 후보 약물인 LTGT06을 투여했으며, 환아는 상태가 호전된 것으로 나타났다. 

벡터빌더의 수석 과학자인 브루스 란(Bruce Lahn) 박사는 "이번 결과는 유전자 전달 분야에서 벡터빌더의 기술력과 포괄적인 서비스 역량에 대한 증거"라고 설명했다.


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