한국생명공학연구원 연구원 창업기업인 진코어가 초소형염기교정 유전자가위기술을 개발했다.
진코어[제1저자: 김도연 박사, 정유희 박사, 교신저자: 김용삼 박사(대표이사)]는 뇌, 근육, 심장, 폐 등 다양한 조직으로 전달할 수 있는 새로운 초소형 염기교정 유전자가위기술 개발에 성공했다고 국제학술지 '네이처 케미컬 바이올로지'(Nature Chemical Biology)에 발표했다고 밝혔다. 논문명은 Hypercompact adenine base editors based on transposase B guided by engineered RNA다.
효율적으로 유전자를 교정하려면 유전자가위를 원하는 곳으로 전달하는 게 필수다. 하지만 현재 전달 기술로는 유전자 크기가 4.7 kb가 최대치라서 대표적인 크리스퍼 유전자가위인 CRISPR-Cas9 기반 기술 활용이 제한돼 왔다.
진코어는 지난 2021년 초소형 유전자가위기술인 CRISPR-Cas12f GE 시스템을 개발해 국제학술지 '네이처 바이오테크놀로지'(Nature Biotechnology)에 발표했으며, 현재 다양한 초소형 유전자가위기술을 이용한 바이러스, non-바이러스 기반의 유전자치료제를 개발 중이다.
본 연구에서는 실제 동물모델에서 AAV바이러스를 통한 다양한 조직으로의 전달이 가능함과 원하는 조직에서 교정효율을 증명해 기존의 유전자가위로 접근할 수 없었던 염기변이에 의한 유전질환을 치료할 수 있는 가능성을 입증했다.
연구팀은 이번 연구에 대해 DNA 절단없이 염기교정할 수 있는 기술의 사용 가능성을 높인데 의미가 있다고 설명했다. 김용삼 박사(대표이사)는 "유전자치료를 위한 다양한 유전자가위기술 중의 하나로 인류 발전에 기여할 수 있는 또 하나의 중요한 기술이 되기를 기대한다"고 밝혔다.
한편 이번 연구는 중소벤처기업부, 농촌진흥청, 과학기술정보통신부, 생명연으로부터 지원을 받았다.
