종근당이 개발 중인 샤르코-마리-투스 치료신약 후보물질 CKD-510의 효과가 확인됐다.
종근당은 5월 14일 열린 국제말초신경학회 연례학술대회(미국 마이애미)에서 CKD-510의 1상 및 비임상시험 결과를 발표했다.
CKD-510 임상결과는 자료제출 마감 이후에도 추가 발표기회를 제공하는 Late-breaking poster로 채택된 만큼 말초신경 분야의 전문가의 주목을 끌었다.
CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용됐으며, 이 기전을 가진 약물의 임상결과는 이번이 처음이다.
건강한 성인 87명을 대상으로 한 1상 임상시험에서 CKD-510은 체내 동태 프로파일과 용량의 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서 유의한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제로의 개발 가능성을 입증했다.
샤르코-마리-투스를 가진 동물모델을 이용한 비임상시험에서도 CKD-510은 HDAC6를 선택적으로 억제하여 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시켰다. 아울러 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선시킨 것으로 나타났다.
샤르코-마리-투스병은 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상 생활이 어려워지는 유전자 이상 질환이다.
아직까지 허가된 치료 약물이 없으며, 현재 CKD-510은 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 해당 질환의 희귀의약품으로 지정된 바 있다.