만성골수성백혈병치료제 보수티닙(bosutinib)이 근위축성측삭경화증(일명 루게릭병)의 진행을 억제하는 효과가 확인됐다.
일본 교토대학 iPS세포연구소는 지난 30일 보수티닙을 투여 후 일부 루게릭병환자에서 질환의 진행이 억제됐다고 발표했다. 이번 연구결과는 3일 열리는 25회 세계신경학회에서 발표될 예정이다.
연구팀은 루게릭병의 치료가 가시화됐다는 데 의미가 있다고 말하면서도 이번 연구는 안전성 확인이 목적으로 소수에서 효과가 나타난만큼 효과 여부를 판정하기는 이르다는 입장이다.
이번 연구의 대상자는 루게릭병환자 12명. 이들을 3명씩 100mg, 200mg, 300mg, 400mg 투여군으로 나누고 약물 효과를 평가했다. 100mg 투여군에서 약효를 평가한 후 나머지 투여군을 순차적으로 평가하는 방식이다.
일반적으로 만성골수성백혈병에는 보수티닙 400mg 또는 500mg가 투여된다. 12주간의 시험을 마친 환자는 100mg~300mg군. 400mg 투여군은 유해현상 평가시험을 마치지 못했다.
ALS 증상 평가지표인 ALSFRS-R(진행할 수록 점수 하락)로 평가한 결과, 9명 가운데 5명에서 점수 하락이 정지된 것으로 나타났다.
연구팀은 이번 연구 결과에 근거해 보수티닙 100mg~300mg의 내약성은 양호한 것으로 나타났다고 평가했다.
관련기사