척수성근위축증(SMA) 유전자 대체치료제 졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)의 효과를 입증하는 데이터가 발표됐다.
노바티스는 9일 국내 허가기념 기자회견에서 생후 6개월 이상 척수성근위축증환아 11명의 데이터로 운동발달 지표 개선 및 유지 효과를 분석한 리얼월드데이터 조사결과를 발표했다.
이에 따르면 다른 치료제 투여 비경험자(4명, 평균 17.3개월)에서는 100%, 졸겐스마로 변경 투여한 환자(7명, 평균나이 17.6개월)에서는 약 86%에서 운동발달 지표가 개선되고 유지됐다.
또한 증상이 발현된 환아 뿐만 아니라 발현 전인 환아에서도 치료 효과가 있다는 임상연구 결과도 발표됐다.
한편 10명의 SMA 환아를 대상으로 실시된 장기 임상시험에 따르면, 도움없이 '앉기'와 '걷기'가 가능해진 환아는 각 2명, 그리고 도움받아 '서기'가 가능해진 환아는 6명으로 나타났다. 현재 6년 이상 운동능력이 지속되는 것으로 나타났다.
노바티스에 따르면 졸겐스마는 1회 투여로 SMA 질환 진행을 막을 수 있는 메커니즘과 효과를 인정받아 현재 미국, 일본, 유럽, 브라질, 이스라엘, 캐나다, 대만 등 40여개국에서 허가를 받았으며, 전세계 1,200명 이상의 SMA 환자가 투약했다.
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