식품의약품안전처가 노바티스의 졸겐스마주(성분명 오나셈노진아베파르보벡)를 첨단바이오의약품 2호로 승인했다. 1호는 노바티스는 카티(CAR-T) 치료제 킴리아주다.
졸겐스마주는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환인 척수성 근위축증(SMA) 환자에게 사용하는 정맥주사 치료제다.
기능 상실된 유전자 대신 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만드는 방식으로 국내 최초 유전자 대체 치료제다.
1형 척수성 근위축증과 생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용할 수 있다.
이번 승인의 근거가 된 3상 임상시험 SPRINT에 따르면 SMN2 유전자 복제수 2개인 4명의 환자와 4개인 6명의 환자에서 혼자 걷기 달성률은 각각 28.6%와 40%로 나타났다. 또한 30초간 혼자 앉아있기 달성률은 각각 78.6%와 87%였다.
이번 승인으로 졸겐스마주는 첨단재생바이오법에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.
반면 투여일로부터 15년간 이상사례 등을 추적해야 하며, 최초 판매일로부터 1년마다 장기추적조사 한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다.