GC녹십자가 리소좀 축적질환 관련 치료제 3개의 임상 및 비임상시험 결과를 발표했다.GC녹십자는 2월 4일부터 엿새간 열린 세계심포지엄(WORLDSymposium 2024, 미국 샌디에이고)에서 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 3상 임상시험 결과의 구두 발표를 비롯해 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 치료제 GC1130A와 파브리병 치료제 'GC1134A/HM15421'의 비임상 결과를 포스터로 공개했다.남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 헌터증후군은 2형 뮤코다당증으로 불리는 희귀질환이다. 골격이상
GC녹십자가 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 19일 밝혔다.희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 이 약물은 지난해 1월 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품과 희귀의약품으로 지정받았다.이번 유럽 승인으로 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품 지정을 받게 됐다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤
12월 9일 열린 미국혈액학회(ASH)에서 보령이 개발 중인 말초T세포 림프종 치료제 BR101801의 임상1b상 결과가 발표됐다.연구에 따르면 완전관해 2명, 부분관해 1명이 확인됐다. 앞서 19명의 환자를 대상으로 시행된 임상1a상에서는 완전관해와 부분관해 각각 1명과 2명 등을 포함해 총 6명에서 효능이 확인된 바 있다.말초T세포 림프종 치료제 개발 중인 이 약물은 지난해 10월 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다.올해 8월에는 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받으면서 임상 2상 종료 후
식품의약품안전처가 다발혈관염 치료제 타브너스캡슐 10mg(성분 아바코판, 제조 메디팁)을 21일 허가했다.다발혈관염은 희귀 자가면역질환으로 소혈관의 괴사와 염증세포가 침투하는 특징을 갖고 있다.수입 희귀의약품인 타브너스캡슐은 염증 및 면역반응과 관련된 보체 수용체를 저해해 염증과 면역반응을 억제하는 기전을 갖고 있다.사용 대상자는 활동성 중증 육아종증 다발혈관염, 현미경적 다발혈관염 성인 환자이며 리툭시맙 또는 시클로포스파미드와 병용해 사용한다.
희귀난치병인 폼페병 치료제 넥스비아자임(성분 아발글루코시다제 알파)에 보험급여를 받아 환자들의 부담을 크게 줄어들게 됐다.폼페병이란 세포 내 리소좀의 글리코겐 분해 효소 결핍으로 글리코겐의 축적돼 근력 감소와 호흡부전, 심근병증이 발생하는 질환이다.발생률은 미국에서는 4만명 당 1명이지만, 흑인은 1만 4천명 당 1명으로 인종 간 차이가 있다. 유럽에서도 4만~5만명당 1명 정도다. 중국 역시 5만명 당 1명이며 우리나라는 2010년 기준으로 15명이 폼페병으로 진단받았다.폼페병 치료제는 기존 마이오자임(성분 알글루코시다제 알파)이
보령이 개발 중인 항암신약물질이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 보령(구 보령제약)은 자체 개발 중인 BR101801(프로젝트명 BR2002)에 대해 식약처로부터 지난 2일 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다. 지난해 10월에는 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.이번 지정은 희귀암인 PTCL(말초 T세포 림프종)에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 차원에서 이뤄졌다고 보령은 설명했다.악성림프종의 하나인 PTCL은 진행 속도가 빠르고 치료 반응률도 낮다. 재발률도 68% 달해 사망률이
GC(녹십자홀딩스)가 GC녹십자, GC셀 등 주요 계열사의 ESG 활동과 성과를 담은 통합보고서 '2023 GC지속가능경영보고서를 발간했다.이빈 보고서는 지속가능경영보고서의 국제 가이드라인인 GRI(Global Reporting Initiative) 최신 기준에 따라 작성됐다. 그리고 내∙외부 이해관계자 및 전문가와 함께 중요성 평가를 수행한 ESG경영을 효과적으로 추진하기 위한 핵심 영역 10가지 가운데 4가지로 ▲헬스케어 접근성 확대 ▲고객 안전 및 품질 책임 ▲윤리 및 준법 ▲환경적 책임 등을 선정했다.현재 GC녹십자 및 계열
(주)메디팁의 희귀의약품 삼중음성유방암치료제 트로델비(성분 사시투주맙고비테칸)가 5월 9일 식품의약품의 허가를 받았다.이 약물은 유방암 세포 표면에서 많이 관찰되는 Trop-2 단백질을 표적으로 하는 항체-약물 복합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)다.세포 표면에 발현된 Trop-2와 결합해 세포 내로 이동한 후 세포 분열을 억제하는 약물을 방출해 암세포 사멸을 유도하는 기전을 갖고 있다.적응증은 두 번 이상의 전신 치료 경험이 있고, 그중 최소 한번은 전이성 질환에서 치료받은 절제 불가능 국소진행성 또는 전이
사노피의 폼페병 치료제 넥스비아자임(성분명: 아발글루코시다제 알파)이 3월 29일 식품의약품안전처로 허가를 받았다.폼페병은 진행성 및 유전성 신경근육질환으로 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(GAA) 결핍 때문에 발생한다. 질환을 방치 시 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며, 조기 사망 가능성도 있다.회사에 따르면 넥스비아자임은 혁신적인 글리코 엔지니어링(glyco-engineering) 기술로 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P 양을 기존 마이오자임 대비 약
식품의약품안전처(처장 오유경)가 수입 희귀의약품 녹십자㈜의 리브말리액(성분 마라릭시뱃염화물)을 2월 28일잘 허가했다고 밝혔다.이 약물의 적응증은 만 1세 이상의 알라질 증후군 환자 나타나는 담즙 정체성 피부 가려움증이다.알라질 증후군(alagille syndrome)이란 간 속의 담도 수가 현저히 감소해 담즙이 간에서 배출되지 않아 간에 축적되는 질환으로 심혈관계·골격계·안구·피부 등 장애를 동반한다.소장 표면의 나트륨 의존성 담즙산 수송체를 억제하는 이 약물은 담즙산 재흡수를 차단하고 대변으로 담즙산의 배설을 증가시켜 간 내 담
식품의약품안전처(처장 오유경)가다발성경화증치료 희귀의약품인 ㈜한국얀센의 폰보리정(성분 포네시모드)을 10월 11일 허가했다고 밝혔다.폰보리정은 림프구가 림프 기관에서 분리되지 않도록 차단해 말초혈액 중 림프구 수가 신속하게 감소시켜 염증성 반응을 줄여주는 기전을 갖고 있다. 증상의 완화와 재발을 반복하는 성인 다발성경화증에 사용한다.식약처는 이번 허가로 다발성 경화증 환자에게 새로운 병증이 발생하는 것을 줄이고, 반복·지속적인 증상 발생으로 인한 추가적인 장애가 발생·축적되는 것을 방지할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
보령의 소세포폐암 치료신약 젭젤카(성분명 러비넥테딘)가 식품의약품안전처의 품목허가를 받았다.적응증 1차 백금기반 화학요법에 실패한 전이성 소세포폐암이다. 스페인 제약사 파마마가 개발한 젭젤카는 지난 2017년부터 보령이 국내 개발 및 판매 독점 권한을 보유하고 있다.젭젤카는 지난 2018년 미국식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정받았으며 2020년 6월 조건부 신속 승인 및 우선 심사 승인을 받았다. 국내에서는 2020년 7월 희귀의약품으로 지정 받아 내년 상반기 출시될 계획이다.젭젤카는 소세포폐암 치료제가 많지 않은 국내
표적항암제 위암 치료후보물질인 베나다파립이 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다.개발사인 일동제약그룹 산하 아이디언스는 9일 비임상 연구 데이터와 현재까지 진행된 임상 결과에 근거해 위암 관련 희귀질환 치료물질로 지정받았다고 9일 밝혔다.FDA의 희귀의약품 지정 제도는 희귀 질환의 예방·진단·치료에 필요한 약물을 지정하고 인센티브를 부여해 개발을 촉진하기 위한 제도이다. 지정된 약물은 해당 후보 물질의 개발 과정에서 임상연구 지원 및 관련 규제 완화, 세금 감면, 허가 신청 수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있다.시
온코닉테라퓨틱스(대표 김존)의 이중저해 표적항암제 OCN-201(기존개발 코드명 JPI-547)이 난소암 대상 국내 2상 임상시험에 들어간다.회사는 식품의약품안전처로부터 임상시험계획(IND)를 승인받아 국립암센터 등 9개의 3차 종합병원에서 진행한다고 22일 밝혔다. 임상시험 대상자는 파프(PARP, Poly ADP-Ribose Polymerase) 저해제 치료 경험이 있고 화학요법에 내성을 보인 난소암 환자 58명. 회사는 이번 시험이 기존 난소암 치료의 패러다임 변화를 기대하고 있다.이번 임상시험은 국립암센터 항암신약신치료개발사
LG화학의 유전성 비만 치료 신약 LB54640이 미식품의약국(FDA)으로부터 POMC(프로오피오멜라노코르틴) 결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 지난 2020년 LEPR(렙틴 수용체) 결핍증 치료에 이어 두번째다. 이번 추가 지정으로 LG화학은 7년간 미국시장 판매 독점권, 미국 내 임상시험 비용 지원 및 세금 감면, 개발 관련 사전 상담 지원 등의 혜택을 받는다. LB54640은 포만감을 유발하는 단백질 MC4R(멜라노코르틴-4 수용체)에 작용하는 기전을 갖고 있다. MC4R의 상위 경로 유전자(LEPR, POMC 등)
보고된 자료가 없는 경우에만 제출하던 부작용 분석 및 평가 자료 제출이 모든 전문의약품에 적용된다.식품의약품안전처는 8일 '의약품 품목갱신 제도'의 제2주기(2023~2027) 운영 방안을 공개했다. 주요 내용은 △모든 전문의약품 분석‧평가자료 제출 △효과 인정 범위 및 검토 절차 개선 △제품 품질평가 자료 항목 확대 △표시기재 확인·관리 강화 △제조원별·포장단위별 제조·수입실적 세부 검토 등이다.효과 입증 자료의 인정 범위는 임상 연구문헌까지 확대된다. 지금까지는 기존 주요 국가 허가사항 및 허가규정에 적합한 임상시
종근당이 개발 중인 샤르코-마리-투스 치료신약 후보물질 CKD-510의 효과가 확인됐다.종근당은 5월 14일 열린 국제말초신경학회 연례학술대회(미국 마이애미)에서 CKD-510의 1상 및 비임상시험 결과를 발표했다.CKD-510 임상결과는 자료제출 마감 이후에도 추가 발표기회를 제공하는 Late-breaking poster로 채택된 만큼 말초신경 분야의 전문가의 주목을 끌었다. CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용됐으며, 이 기전을 가진
지난해 허가된 신약은 국내개발 품목 5개를 포함해 총 37개로 나타났다.식품의약품안전처가 8일 발표한 지난해 의약품허가 보고서에 따르면 총 허가품목은 2,270개이며, 신약허가 37개 중 5개는 국내개발로 역대 최고치를 기록했다. 희귀의약품은 전년도 수준인 22개 품목이 허가됐다. 5개 품목은 유한양행의 비소세포폐암치료제 레이저티닙(상품명 렉라자), 셀트리온의 코로나19 항체 치료제 렉키로나주(레그단비맙, 한미약품의 호중구감소증치료제 에플라페그라스팀(롤론티스), 한림제약의 급성기관지염치료제 백부근등 한약추출물(브론패스), 대웅제약의
큐롬바이오사이언스의 원발성 경화성담관염(PSC) 치료약물 HK-660S가 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다.PSC는 원인을 모르는 간내외 담도의 염증과 섬유화로 발생되는 만성진행형 담즙 정체성 희귀간질환으로서, 전세계적으로 효과적인 치료제가 없는 상태다.HK-660S는 세포내 항염 및 항섬유화 기능을 가진 NAD+(Nicotinamide Adenine Dinucleotide) 촉진제다. PSC 동물모델 시험에서 PSC의 혈중 임상지표인 ALP를 감소시키고 간 조직내 항염증 및 항섬유화 효과를 보인 것으로 확인됐다
2월 28일 전세계 희귀난치병의 날을 맞아 보건복지부가 '2차 희귀질환 종합계획(2022~2026)'을 마련, 시행한다고 밝혔다.이번 종합계획의 비전은 '희귀질환 관리의 선순환 체계 구축‧운영으로 환자와 가족의 삶의 질 제고'다. 아울러 '환자‧가족을 위한 지원 강화'와 '효과적 희귀질환 관리체계 구축'을 2대 전략목표로 삼았다. 기존의 진단과 치료 외에도 삶의 질 제고에 중점을 둔 것이다.주요 목표 달성을 위한 10대 전략과제로는 △질환에 대한 접근성 제고 △희귀의약품 급여