대표적인 선천망막질환을 유전자 교정으로 치료하는데 성공했다.서울대병원 안과 김정훈 교수팀과 툴젠 연구팀은 선천망막질환의 하나인 레버선천흑암시 동물모델에 유전자 교정 물질을 투여해 치료했다고 국제학술지 사이언스 어드밴시스에 발표했다.레버선천흑암시란 시각기능과 관련된 유전자(RPE65, CEP290 등)의 돌연변이로 발생하는 질환이다. 출생 당시 선천적 실명이 발생할 수 있는 유전성 망막 이상으로, 시각장애 특수학교 어린이 10~18%가 해당 질병을 앓고 있다.연구팀은 돌연변이 RPE65 유전자를 가진 쥐의 망막하 공간에 크리스퍼 유전