야간혈색소뇨증, 혈전 미세혈관병증 등 희귀질환 치료제인 울토미리스(성분 라불리주맙)이 적응증을 추가했다.한국AZ은 식품의약품안전처로부터 성인 전신 중증 근무력증 표준치료의 부가요법으로 적응증을 승인받았다고 5일 밝혔다.전신 중증 근무력증은 신경의 자극이 근육으로 전달되지 못해 발생하는 희귀질환이다. 주로 신경과 근육이 연결된 신경근육접합부에서 생성되는 아세틸콜린과 아세틸콜린 수용체 결합 과정에서 보체가 활성되기 때문에 발생한다.주요 증상은 피로감과 사물이 이중으로 보이는 복시, 눈꺼풀 처짐이 나타나며, 사지 근육 약화로 계단 오르기
한국애브비의 백혈병치료제 벤클렉스타정의 건강보험 적용 범위가 확대된다. 아울러 사노피아벤티스코리아의 PCSK9 억제제 프랄런트(알리로쿠맙), (주)한독의 야간혈색소뇨증치료제 울토미리스주(라불리주맙), 항생제 4품목(답토마이신)에는 건강보험이 적용된다. 보건복지부는 4일 오후 12차 건강보험정책심의위원회를 열고 약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정과 건강생활실천지원금제 시범사업 등에 대해 보고받았다.올 4월부터 건강보험이 적용된 벤클렉스타정은 이달부터 이전에 최소 1개 이상 치료 경험이 있는 만성림프구성백혈병 성인환자에 리툭시맙
건강보험심사평가원(원장 김선민) 약제급여평가위원회가 사노피아벤티스의 PCSK9억제제 계열의 이상지혈증치료제 프랄런트(성분명 알리로쿠맙)이 건강보험급여 적정성 평가를 내렸다.약폄위는 또 한독의 야간 혈색소뇨증치료제 울토미리스(성분명 라불리주맙)과 보령제약 등 4개사의 항생제 펜토신(성분명 답토마이신) 등에 대해 평가금액 이하 수용하는 조건으로 급여 적정성 평가를 내렸다.
25개국 환자 246명 대상 3상 임상결과 발표유일한 치료제 에쿨리주맙에 비열등성 확인희귀질환인 발작성야간혈색뇨증(PNH)에 라불리주맙이 효과적인 것으로 확인됐다.가톨릭대 서울성모병원 혈액병원 재생불량빈혈센터장 이종욱 교수(혈액내과)는 PNH에 대한 라불리주맙의 국제 3상 임상결과를 세계 최고의 혈액학 저널인 블러드 (Blood)에 발표했다.PNH는 PIG-A 유전자의 변이로 인해 적혈구를 보호하는 단백질 합성의 장애가 초래되는 인구 100만명당 10-15명이 발생하는 희귀질환이다.적혈구수혈이 필요한 중증 빈혈이 발생할 뿐 아니라