한국로슈의 소포성림프종치료제 룬수미오(성분 모수네투주맙)가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)’ 1호 의약품으로 식품의약품안전처 허가를 받았다고 6일 밝혔다.적응 대상은 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성 림프종(Follicular Lymphoma, FL) 성인 환자다.이번 허가의 근거가 된 2상 임상시험 GO29781에 따르면 21일을 1주기로 룬수미오를 8주기 투여하자 1년 6개월 째 1차 평가변수인 완전 관해율(CR)이 60%
국내 진출한 글로벌제약사의 한해 연구개발 투자비가 처음으로 8천억원을 넘었다.한국글로벌의약산업협회(KRPIA)가 발표한 국내 33개 글로벌제약사의 연구개발 및 인력 비용 조사 결과에 따르면 지난해 본사의 직접 투자를 제외한 총 임상연구비는 8,178억원으로 전년(7천 153억원) 대비 약 11% 상승했다. 임상연구 건수도 1,600건으로 0.6% 늘어났다. 최근 5년간 연평균 증가율은 14.8%다. 질환 별로는 항암제가 76%, 희귀질환이 11.8%를 차지했으며, 연평균 각각 14.7%, 25.6% 상승했다. 연구 인력도 지난해
이달부터 비대면진료 시범사업이 시작된 가운데 보건복지부가 지침 개정안을 1일 발표했다.의료기관용 지침에 따르면 비대면진료 대상환자는 의원급 의료기관의 경우 대면진료 경험자다. 만성질환자는 1년 이내, 그 외 환자 30일 이내여야 한다.18세 미만 소아 환자도 재진 대상이지만 휴일·야간 시간대에 한해 대면진료 기록이 없어도 의학적 상담은 가능하다. 단 처방은 할 수 없다. 초진 대상자는 섬·벽지환자와 거동불편자, 감염병 확진자에 한정한다.병원급 의료기관에는 1년 이내 1회 이상 대면진료 경험이 있는 희귀질환자, 그리고 30일 이내 1
사노피아벤티스의 산성스핑고미엘린 분해효소 결핍증(ASMD) 치료제인 젠포자임(성분 올리푸다제알파)이 식품의약품안전처 허가를 받았다.이 증상은 산성 스핑고미엘린 분해효소의 활성니 줄어들면서 비장과 간, 폐, 골수, 림프절 등에 스핑고미엘린이 축적돼 간과 비장의 비대, 폐질환 등이 나타나는 희귀질환이다.젠포자인은 유전자재조합 기술로 제조한 산성 스핑고미엘린 분해효소로, 환자에게 투여했을 때 장기 내 스핑고미엘린 축적을 감소시켜 증상을 완화시킨다.
사노피의 극희귀 자가면역질환 한랭응집소병 치료제 엔제이모주(성분명 수팀리맙)이 국내 허가를 받았다.한랭응집소병은 신체의 면역 체계가 자신의 적혈구를 공격해 적혈구 파괴가 지속·반복되는 극희귀 자가면역 혈액 질환이다. 체온보다 낮은 온도에 노출시 빈혈과 극심한 피로, 호흡 곤란, 혈색소뇨증, 말단 청색증, 혈전 색전증 등을 야기한다. 한랭응집소병 진단 후 생존여명은 8.5년에 불과한 것으로 나타났다. 그러나 한랭응집소병환자 발생률은 100만 명 중 1명이며 국내에서는 질병 코드조차 없어 정확한 환자 수 집계가 어렵다.이번 허가는 CA
희귀질환이라도 유전자 돌연변이에 따라 환자 별로 맞춤치료가 가능한 것으로 확인됐다. KAIST 의과학대학원 김진구 교수는 13일 모세혈관 확장성 운동실조 증후군(ataxia-telangiectasia 또는 A-T)이라는 희귀질환의 10%를 맞춤치료할 수 있는 유전체 분류 시스템을 개발했다고 네이처에 발표했다.연구팀에 따르면 이 시스템은 유전체 기반 진단을 활용해 증상이 시작되기 전이라도 신속하고 체계적으로 선별할 수 있다.향후 유전체 기반 진단 비용이 크게 낮아져 희귀질환자 뿐만 아니라 모든 신생아에도 적용할 수 있게 되면 환자 맞
GC(녹십자홀딩스)가 GC녹십자, GC셀 등 주요 계열사의 ESG 활동과 성과를 담은 통합보고서 '2023 GC지속가능경영보고서를 발간했다.이빈 보고서는 지속가능경영보고서의 국제 가이드라인인 GRI(Global Reporting Initiative) 최신 기준에 따라 작성됐다. 그리고 내∙외부 이해관계자 및 전문가와 함께 중요성 평가를 수행한 ESG경영을 효과적으로 추진하기 위한 핵심 영역 10가지 가운데 4가지로 ▲헬스케어 접근성 확대 ▲고객 안전 및 품질 책임 ▲윤리 및 준법 ▲환경적 책임 등을 선정했다.현재 GC녹십자 및 계열
내년부터 상급종합병원의 지정 기준이 소아청소년과과 산부인과에 상시 입원할 수 있는 체계를 갖추는 등 더욱 강화됐다.보건복지부는 이달 30일 제5기 상급종합병원 지정계획를 홈페이지에 공고한다고 밝혔다. 계획에 따르면 본지표는 중증진료 기능과 의료자원(시설·인력)이 강화되고 국가 감염병 대응 지표는 추가됐다.이에 따르면 입원환자 중 중증환자 최소 비율을 기존 30%에서 34% 이상으로, 상대평가 만점 기준은 44%에서 50%로 높아졌다.또한 경증환자 비율은 낮추고 중증환자를 많이 진료하도록 경증회송률 기준을 신설했다. 중증응급질환 비율
내달 1일부터 비대면진료 시범사업이 시작된다. 보건복지부는 30일 오전 9차 건강보험정책심의위원회를 열고 시범사업 추진 방안을 밝혔다.3개월간 시행되는 이번 시범사업은 의원급과 병원급에서 모두 화상이나 음성전화 방식으로 진행되지만 적용 대상은 다르다. 또한 처방전은 환자가 지정한 약국으로 팩스나 이메일로 송부하며, 의약품 수령 방식은 본인이나 대리 등 약국과 해 결정한다.의원급에서는 대면진료 경험이 있는 재진 환자를 중심으로 시행된다. 만성질환자는 대면진료한지 1년 이내, 비(非) 만성질환자는 30일 이내면 비대면 진료를 받을 수
성공률이 가장 높은 선천녹내장수술법은 광원 마이크로카테터 섬유주절개술로 확인됐다.서울대병원 소아안과 김영국 교수팀은 2022년 4월까지 발표된 선천녹내장 수술 효과를 검증한 임상시험 16건의 성공률 및 수술 후 안압 감소 효과를 분석해 국제외과학술지 (International Journal of Surgery)에 발표했다.선천녹내장은 섬유주와 전방각의 유전적 이상으로 안압이 상승하는 국가관리대상 희귀질환이다. 방치하면 대부분 실명으로 이어지기 때문에 안압 관리가 매우 중요하다.김 교수에 따르면 선천녹내장 치료는 수술이 원칙이며, 유
희귀질환인 다낭성간질환을 간이식으로 치료하는데 성공했다.세브란스병원 장기이식센터 간이식팀 이재근 교수(이식외과)는 61세 다낭성간질환 여성환자를 생체 간이식술로 치료했다고 지난 3월 23일 열린 한국간담췌외과학회 국제학술대회(HPB Surgery Week 2023, 부산 벡스)에서 발표했다. 다낭성간질환이란 체내 노폐물이 배출되지 않고 뭉쳐져 물혹처럼 생긴 덩어리가 간 전체에 20개 이상 생기는 희귀병이다. 정상 성인의 간 무게는 1.2~1.8kg지만 다낭성 간질환이 있으면 물혹이 간에 붙어 10배 이상 증가한다. 물혹은 계속 커져
"의료비는 낮추고 서비스는 높이는 가치기반의 의료를 실현하겠다."서울대병원 김영태 원장이 21일 취임 첫 기자간담회를 갖고 3년 임기내 목표와 방향성을 제시했다.김 원장이 밝힌 가치 기반 의료란 병원 입장에서는 높은 수익과 낮은 비용이다. 환자에게는 짧은 입원과 낮은 재발률이고 의료진에게는 효율적인 치료라는 뜻이다.서울대병원 우홍균 암진료부원장은 "적절한 비용에 기반한 의료"라고 해석하기도 했다.가치기반 의료를 위한 인프라는 갖춰진 상태다. 서울대병원과 분당서울대병원, 보라매병원, 강남센터, 국립교통재활병원, 국립소방병원, 배곧서울
4월 17일 세계 혈우병의 날을 맞아 JW중외제약이 질환 인식을 높이기 위해 브라보 캠페인(BRAVO Campaign)을 진행한다고 밝혔다.이날 경희대의대 박영실 교수가 여성 혈우병을 주제로 설명하는 동영상 '궁금하닥 혈우병'을 JW그룹 공식 유튜브 채널인 '헬스피디아'에 게재했다.아울러 이날 서울 서초동 본사 로비에서 '4.17초 스톱워치' 이벤트를 진행해 스톱워치를 4.17초에 멈춘 임직원에게 소정의 기념품을 제공한다.JW중외제약은 앞으로도 혈우병을 비롯한 희귀질환에 대한 인식을 개선하는 활동을 지속적으로 전개할 계획이다.
식품의약품안전처(처장 오유경)이 4월 7일 대동맥판막 치환 시술 시 인공판막 삽입시 사용되는 '풍선확장식밸브성형술용카테터' 1개 제품(Z-med Ⅱ Percutaneous Transluminal Valvuloplasty Catheter)을 희소의료기기로 지정했다.희소의료기기 지정은 국내에 대상 질환 환자 수가 적고 용도상 특별한 효용가치를 갖는 의료기기로 ▲국내 환자 수(유병인구) 2만명 이하인 희귀질환의 치료·진단 목적으로 사용 ▲국내에 적절한 치료·진단 방법이 없거나 용도상 특별한 효용가치를 가졌을 경우 적용된다.이번에 지정된
제주대병원 소아청소년과 안정민(왼쪽), 한경희 희귀질환센터 연구팀이 내달 14일 열리는 제73차 대한소아청소년과학회 춘계학술대회(부산 벡스코)에서 우수포스터상을 받는다.연구팀은 제주도 소아환자의 염색체 분석을 통한 유전 대사 부분에서의 연구(Chromosom alanalysis of pediatric patients in Jeju Island from 1995 to 2022)를 발표한다.
GC녹십자(대표 허은철)이 독감백신 개발에 본격 나섰다. 회사는 지난해 4월 캐나다 소재의 아퀴타스와 체결한 지질나노입자(이하 LNP, Lipid Nano Particle) 관련 개발 및 옵션 계약(Development and Option Agreement)을 통해 mRNA 독감백신 개발에 대한 가능성을 확인한 데 이어 최근 LNP에 대한 라이선스 계약 옵션을 행사했다고 9일 밝혔다.LNP는 나노입자를 체내 세포로 안전하게 운반해 mRNA가 작동할 수 있도록 하는 전달 시스템으로 화이자의 코로나19 백신 코미나티에 적용된 바 있다.
환자수 측정을 못해 질병코드가 없는 희귀질환이 있다. 바로 한랭응집소병이다. 적혈구가 지속, 반복 파괴되는 극희귀 자가면역혈액질환이다. 보험도 안되는데다 의사들도 질환 인지율이 20%에 불과해 의료사각지대다.환자의 사망률도 높다. 주요 사망원인은 혈전으로 갑자기 뇌경색이나 심장마비가 발생하며, 주요 혈관폐색 발생률은 20~30%에 이른다.덴마크환자를 대상으로 실시된 조사에 따르면 환자 1년 및 5년 사망률은 각각 17%와 39%로 나타나 비환자 대비 약 2배 이상 높다.항응고제를 사용해도 혈전 발생 원인이 다양해서 사실상 소용이 없
보건복지부가 바이오헬스산업의 규제혁신 방안을 발표했다. 의료기기와 혁신 및 필수의약품, 디지털헬스케어의 신속한 시장진입과 개발 의욕 고취를 위해서다.우선 항암제와 희귀질환치료제에 대한 허가와 급여평가, 약가협상을 동시에 시행할 계획이다. 지금까지는 신약이 개발되면 식품의약품안전처에서 품목허가를 받은 후 건강보험심사평가원에서 급여평가를 받는다. 그런 다음에 건강보험공단과 약가 협상을 한다. 허가에서 약가협상까지 약 210일 소요되는 만큼 해당 치료제가 절실하게 필요한 사람에게는 매우 고통스러운 기간이다. 현재 혁신형제약기업을 대상으로
차의과학대 강남차병원(원장 노동영) 소화기병센터 조주영 교수팀(조주영·김성환·곽지은)이 식도무이완증 내시경수술 포엠(Per-Oral Endoscopic Esophagomyotomy, POEM) 400례를 돌파했다.식도무이완증은 인구 10만명 당 1명에서 발생하는 희귀질환으로 음식을 삼킬 때 정상적인 식도 운동이 일어나지 않는 증상이다. 음식물이 식도에 고이면서 삼킴곤란이나 가슴 답답함, 흉통, 역류, 체중감소 등을 유발한다.포엠 수술은 외과적 절개 없이 내시경을 통해 식도 근육을 절개, 식도를 넓혀 음식물이 위장으로 넘어가도록 하는
서울온안과 장인범 원장[사진]이 12월 19일 한림대 동탄성심병원과 함께 국내 첫 소아 포도막염 역학연구를 대한의학회 영문학술지(JKMS)에 발표했다.포도막염은 홍채, 맥락막 및 망막을 포함하는 포도막 조직의 염증을 의미하는 질환으로 시력을 위협하는 주요 안구 질환이다. 소아포도막염은 성인 보다 발생률이 낮다고 알려져 있지만 증상은 심한 편이다. 성장기에 큰 영향을 미치는 녹내장, 백내장, 약시의 위험 증가 등 합병증 발생률이 높지만 소아에 적합한 검사와 진단, 치료가 제한적이다.특히 소아포도막염은 희귀질환에 속하는 만큼 진단과 치