희귀의약품이 추가로 지정되고 기존 6개 성분은 대상질환 범위가 확대된다.식품의약품안전처는 희귀질환자 치료기회 확대와 신속한 허가 지원을 위해 희귀의약품 대상 성분을 추가하는 등의 내용으로 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 5월 12일 개정했다.이번 개정으로 대체의약품이 없거나 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 크게 개선된 다발성골수종 치료제 '엘로투주맙' 등 14개 성분이 희귀의약품으로 추가 지정됐다.추가 대상 약물은 엘로투주맙, 이노투주맙 오조가마이신, 오시머티닙메실산염, 레슬리주맙, 닌테다닙, 파인애플 단백가수분해효소 추출물, 나노리포좀 이리노테칸, 알렉티닙, 네시투무맙, 에볼로쿠맙, 익사조밉, ALN-TTR02, 아파티닙메실레이트, 동종 지방유래 중간엽줄기세포 등이다.기존 희귀의약품인
차세대 고콜레스테롤혈증 치료제인 PCSK9억제제 에볼로쿠맙의 효과와 안전성이 동양인을 대상으로 한 시험에서 확인됐다.일본 도쿄의과치과대학 요시다 마사유키 교수는 에볼로쿠맙 임상시험인 YUKAWA-1과 YUKAWA-2 참가자를 대상으로 한 48주 연장시험 결과를 지난달 열린 80회 일본순환기학회에서 발표했다.이번 연장시험 대상자는 2개 임상에서 12주 관찰한 환자(YUKAWA-1:위약군 102례 대 에볼로쿠맙군 205례, YUKAWA-2:위약군 202례 대 에볼로쿠맙군 202례).이들을 4주에 한번 에볼로쿠맙 420mg 피하주사+표준치료군(에볼로쿠맙군 370례)과 표준치료군 단독군(186례)로 무작위 배정하고 48주간 투여시 안전성과 효과를 평가했다.임상시험 시작 당시 대상자의 평균 LDL-C치
새로운 기전의 고지혈증치료제 PCSK9(프로-단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형)억제제 레파타(성분명 에볼로쿠맙)가 일본에서 22일 판매 승인을 받았다.적응증은 가족성 고콜레스테롤혈증과 고콜레스테롤혈증. 심혈관사고 발생 위험이 높고 스타틴으로는 효과를 얻을 수 없는 경우에만 해당된다.성인환자에는 통상 140mg을 2주에 한번, 420mg을 4주에 한번 피하주사하거나 스타틴과 병용할 수 있다.일본내 임상시험인 YUKAWA-2에 따르면 레파타는 심혈관질환 위험이 높거나 LDL콜레스테롤 수치가 높은 환자를 대상으로 한 아토르바스타틴과 병용시 시험초기부터 12주까지 LDL-C 평균치가 시험 초기에 비해 67~76%낮아졌다.주요 부작용으로는 비인두염, 위장염 및 인두염이었다. 이 약물은 현재 미국,
미국심장협회(AHA)와 미국뇌졸중협회(ASA)가 지난해 가장 우수한 논문으로 SPRINT시험(관련기사)을 선정했다.양 학회 관계자로 구성된 선정위원회는 지난해 12월 31일 심혈관질환 분야 연구논문 톱10을 발표했다.SPRINT시험은 현행 가이드라인 권고치 보다 훨씬 낮은 혈압치를 목표로 한 엄격한 강압요법이 심혈관사고와 전체 사망위험을 유의하게 낮춘다고 제시해 전세계에서 큰 반향을 일으켰다.2위는 최근 개발된 당뇨병 치료제에서 최초로 당뇨환자의 심혈관 질환 위험을 억제해 주목받은 SGLT2억제제 엠파글리플로진(제품명 자디앙, 베링거인겔하임)의 EMPA-REG OUTCOME시험(관련기사)가 선정됐다.3위는 급성기 뇌경색에 대한 혈관내 치료 효과를 제시한 5건의 RCT(관련기사1, 관련기사 2)
PCSK9(proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) 억제제 계열의 이상지혈증치료제 에볼로쿠맙이(상품명 라파타) 미식품의약품국(FDA)의 승인을 받았다.에볼로쿠맙은 기존 치료로 LDL-C를 충분히 낮출 수 없는 환자에 사용된다.미FDA는 에볼로쿠맙 사용 중 알레르기 반응이 있는 경우 의사의 진료를 받아야 한다고 지적했다.미국에서는 지난 7월 동일 계열 약물로 알리로쿠맙이 승인된 바 있다.
암젠사의 새 콜레스테롤 저하제 '레파타(성분명 에볼로쿠맙)'가 EU로부터 발매 승인을 받았다.레파타는 PCSK9을 억제하는 휴먼 단클론항체 약물로는 최초 승인제품이다.성인 원발성 고지혈증이나 복합형 이상지질혈증 환자들이 식이요법과 함께 복용할 수 있다. 또 12세 이상 청소년 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들이 다른 종류의 콜레스테롤 저하제와 병용할 수 있다.
얼마전 유럽에서 이상지혈증치료제 PCSK9억제제 에볼로쿠맙의 승인이 권고된데 이어 미FDA자문위도 9일과 10일 에볼로쿠맙과 알리로쿠맙을 잇달아 승인 권고했다.양일간 열린 미식품의약국(FDA) 내분비대사용약물자문위원회(EMDAC)에서 에볼로쿠맙과 알리로쿠맙에 심의 표결에서 13대 3으로 승인표가 압도적으로 많이 나온 것으로 알려졌다.PCSK9억제제는 LDL수용체에 결합해 LDL콜레스테롤(LDL-C)치를 높이는 효소를 억제시키는 단클론항체다.기존 치료로는 효과를 보지 못한 가족성 고콜레스테롤혈증(FH) 외에 스타틴 불내성, 치료저항성을 보이는 환자 등을 대상으로 한 여러 임상시험에서 유의한 LDL-C 저하 작용이 확인돼 포스트 스타틴으로 주목되고 있다.9일과 10일 이틀간 열린 자문위에서
유럽식약청(EMA)이 21일 새 지질억제 기전을 가진 PCSK9억제제 에볼로쿠맙을 처음으로 승인했다.PCSK9억제제는 LDL 수용체와 결합해 그 분해를 촉진시키는 전구단백질전환효소 PCSK9(subtilisin/kexin type 9)를 표적으로 하는 단클론항체로 사노피가 개발 중이다.이번 승인은 11건의 임상시험 결과에 근거했다. 모두 LDL 콜레스테롤(LDL-C) 감소작용과 안전성, 내약성이 있는 것으로 확인됐다.임상시험에서 가장 많이 보고된 부작용은 비인두염, 상기도감염증, 허리통증 등이다.
차세대 이상지혈증치료제인 PCSK9억제제의 효과가 2건의 대규모 연구를 통해 확인됐다.지난 16일 샌디에이고에서 끝난 64회 미국심장학회(ACC)에서 PCSK9억제제인 암젠의 에볼로쿠맙과 사노피가 개발 중인 알리로쿠맙의 장기 성적(각각 OSLER1,2와 ODYSSEY LONG TERM)에 따르면 스타틴요법을 비롯한 표준치료에 PCSK9억제제를 병용하면 LDL-C가 크게 낮아질 뿐만 아니라 심혈관사고 발생도 낮춰주는 것으로 나타났다. 이들 2건의 연구 결과는 NEJM에도 발표됐다.PCSK9억제제는 LDL 수용체와 결합해 그 분해를 촉진시키는 전구단백질전환효소 PCSK9(subtilisin/kexin type 9)를 표적으로 하는 단클론항체다.OSLER1,2 : 동양인 포함 12건의 Ⅱ·Ⅲ상
새로운 기전의 LDL 콜레스테롤(LCL-C)억제제인 전구단백질전환효소 서브틸리신/켁신9(PCSK9) 항체의 3상 임상시험 5건이 지난달 말 워싱턴에서 열린 미국심장학회(워싱턴)에서 대거 발표됐다.모두 에볼로쿠맙(evolocumab)의 효능과 안전성에 관한 것으로 다른 시험 배경에서 검토됐다.모든 시험에서 LDL-C 유의하게 감소 입증이번에 발표된 시험은 에볼로쿠맙 개발사인 암젠의 지원으로 실시됐으며 각 시험의 대상환자와 개요는 다음과 같다. 모든 시험에서 대조군에 비해 LDL-C가 유의하게 저하됐으며 안전성도 입증됐다.①MENDEL-2 시험 : 고(高)콜레스테롤 혈증 환자에 단독투여시 효과와 안전성 검증이 시험은 약물요법 경험이 없는 고콜레스테롤 혈증환자가 포함된 국제 공동 이중맹검
차세대 이상지혈증 치료제인 단클론항체 에볼로쿠맙(AMG145)이 동양인에서도 효과적이라는 연구결과가 나왔다.에볼로쿠맙은 LDL수용체와 결합해 분해를 촉진시키고 간에서 LDL콜레스테롤(LDL-C) 흡수를 차단하는 전구단백질전환효소(PCSK9)를 억제하는 기전을 갖고 있다. 이미 서양에서는 2상 및 3상 임상이 실시되고 있다.니혼대학 순환기내과 히라야마 아츠시(Hirayama Atsushi) 교수는 지난 21일 도쿄에서 열린 일본순환기학회에서 자국민을 대상으로 에볼로쿠맙의 효과를 확인한 2상 임상시험 YUKAWA 스터디 결과를 발표했다. 이 연구는 Circulation Journal에도 발표됐다.스타틴+에제티밉 투여 심혈관 고위험환자 대상 YUKAWA 스터디는 에볼로쿠맙의 효과와 안전성을 알아