녹십자(대표 허은철)가 알보젠코리아(대표 장영희)와 페닐케톤뇨증 치료제 '디테린정'의 국내 유통을 2021년까지 담당하기로 계약했다.디테린정은 2015년 알보젠코리아가 처음으로 국내 정식허가를 받은 페닐케톤뇨증 치료제다. 올해 1월부터 보험약가가 적용돼 기존보다 약 50% 인하된 가격으로 공급된다.페닐케톤뇨증은 단백질 대사에 필요한 효소가 결핍돼 경련과 정신지체, 지능장애 등의 발달장애를 일으킬 수 있는 선천성 대사이상 질환이다. 국내 유병률이 약 5만명당 1명 정도인 희귀질환으로 국내 환자수는 250명 내외로 추정된다.
한미약품이 미국에서 11일 열린 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(샌프란시스코)에서 2017년도 R&D 전략을 발표했다.이관순 사장은 이날 북경한미약품에서 개발 중인 혁신신약 플랫폼 기술 '펜탐바디(PENTAMBODY)'와 이를 적용한 면역항암제 파이프라인에 대해 설명했다.펜탐바디는 하나의 항체가 서로 다른 2개의 타깃에 동시 결합할 수 있도록 하는 차세대 이중항체 플랫폼 기술이다. 면역 항암치료와 표적 항암치료가 동시에 가능하다.회사의 핵심기반기술인 랩스커버리(LAPSCOVERY)를 당뇨·비만 영역 외에도 희귀질환치료 분야에서의 적용 가능성도 언급했다.이 사장은 이밖에도 ▲글로벌 제약기업과의 파트너십 ▲중국시장 전략 ▲JVM(의약품 관리 자동화 시스템 기업) M&A 등에
양쪽의 청각장애와 뇌신경 및 척수에 종양이 커져 뇌신경장애 및 상하지 마비를 초래하는 2형 신경섬유종증의 치료제 개발 가능성이 열렸다.이 질환은 우리나라 환자의 경우 유전이 아닌 돌연변이로 발생하는데, 특별한 치료제가 없어 더 이상 상태가 나빠지지 않기만을 바라고 있는 경우가 많다. 미국 등 일부 나라에서는 항암제를 사용하고 있으나 근본적인 해결책은 없다.순천향대 부천병원 이비인후과 이종대 교수는 미국 하버드의대와 공동으로 브로콜리 추출물 '설포라판'이 인간의 신경초종(신경을 둘러싸서 받쳐주는 신경초에서 발생하는 종양) 세포 및 생쥐 실험에서 종양을 억제하는데 효과가 있다는 사실을 최초로 발견해 Scientific Reports에 발표했다.이 교수는 지난 2012년에도 후
보령제약(대표 최태홍)이 스페인 제약기업 파마마(PharmaMar)와 다발 골수종 치료제 ‘아플리딘(성분명: 플리티뎁신' 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.스페인 바이오 제약기업인 파마마는 해양성 항암제 R&D 분야에서 세계적인 선도기업으로서, 풍부한 신약 후보 파이프라인을 보유하고 있다.이번 계약 체결로 보령제약은 파마마로부터 다발 골수종 치료제 ‘아플리딘’의 국내 도입 및 상업화 등을 위한 독점권을 획득했다.보령제약 최태홍 사장은 “최근 몇 년간 종양학 분야의 눈에 띄는 발전에도 불구하고, 다발성 골수종은 치료하기 어려운 질환이었다. 때문에 아플리딘은 새로운 희귀질환 치료제로서 높은 가치가 있다”며 “파마마의 가치 있는 다발 골수종 치료제가 가능한 빠른 시일 내에 국내 환자들
크론병, 궤양성대장염 등 희귀질환을 앓는 경우 삶의 질이 무척 낮은 것으로 나타났다.연세대의대 소아과 이진성 교수는 2일 서울대의학연구혁신센터에서 열린 제10회 희귀질환심포지엄에서 치료법이 없는 희귀질환자는 에이즈환자보다 삶의 질 만족도가 낮다고 밝혔다. 치료법이 있어도 뇌졸중이나 심혈관질환지와 비슷하다.희귀질환이란 말 그대로 흔하지 않은 질병으로 우리나라 희귀질환관리법에서는 유병인구 2만명 이하인 질환에 해당한다.세계보건기구(WHO)에 따르면 현재 희귀질환 종류는 7천여 개가 넘고 이 가운데 치료법이 개발된 경우는 20여개에 불과하다. 환자수가 적어 연구개발 동기가 약하기 때문이다.이렇다 보니 희귀질환은 환자 본인 뿐만 아니라 가족에게도 정서적 고통 뿐만 치료비로 인한 경제적
한국보건의료연구원(원장 임태환)이 신장암 영상진단 검사인 'C-11-메치오닌 양전자방출전산화단층촬영'을 제한적 의료기술로 선정, 보건복지부 고시가 공포됐다고 9일 밝혔다.제한적 의료기술 평가제도란 희귀질환 환자의 권익 보장 및 유망한 의료기술의 임상현장 적용을 촉진하기 위한 것으로, 안전성은 확인됐지만 임상적 유효성을 입증하기 어려운 기술을 선별해 예외적으로 진료를 허용하는 것이다.이번 선정으로 이 의료기술은 이달부터 3년간 세브란스병원 핵의학과에서 비급여로 진료할 수 있게 되며, 임상적 유효성에 대한 근거를 축적하게 된다.이 검사는 C-11-메치오닌을 주사한 후 PET/CT 촬영하는 것으로 신장암‧전립선암‧방광암 진단 및 치료효과에 유용할 것으로 보인다.현재 다양한 암종 진단 및 치료평가에
내달부터 알부민주사제, 소아 관절염 치료제, 소아 암환자 빈혈 치료제의 건강보험 적용이 확대된다. C형 간염치료제 소발디-하보니정은적용 확대와 함께 가격도 인하된다.보건복지부(장관 정진엽)는 내달부터 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항을 개정, 시행한다고 31일 밝혔다. 이번 적용에 따라 시행 첫해 총 3만여명의 환자가 보험혜택을 받을 것으로 보이며, 환자 본인부담 약제비는 연간 366억원 감소될 것으로 예상된다.출혈성쇼크·화상·간경변증 등의 급성합병증 치료에 사용되는 알부민제제의 경우 간이식 수술환자의 본인 부담은 약 180만원에서 최대 9만원으로 대폭 줄어든다.항암요법 중인 성인환자의 빈혈치료제 다베포에틴주 및 에리스로포이에틴주도 소아암 환자에 적용되면서 기
아주대의료원이 국립중앙의료원과 지난 7월 26일 아주대병원 별관 국제회의실에서 상호 지원 및 협력을 위한 기본 협약을 체결했다.이에 따라양 기관은 ▲의료인력 교육ㆍ훈련 및 자문, 견학 ▲공동연구 및 학술 교류 ▲진료 목적의 의료 인력 교류 ▲진료의뢰 환자에 대한 편의제공 및 의료정보 교환 ▲병원경영, 의료 질 관리 및 IT 인프라 개발에 따른 운영 시스템 구축 ▲공공의료부문 강화를 위한 인력 지원, 프로그램 개발 등 폭넓은 분야에서 협력하게 된다.특히 양 기관은 공공의료에 관한 임상진료지침 개발, 노인성 질환, 감염성 질환, 만성질환, 희귀질환, 중증외상질환 연구와 남북한 보건의료 및 국제보건의료 관련 연구 등을 함께 진행할 예정이다.
한국화이자제약이 오는 10월부터 한국화이자제약과 한국화이자제약PFE로 나뉜다.한국화이자는 8일 글로벌 화이자의 조직 개편에 따라 국내 사업부문 변경 및 신규 법인 운영 계획을 밝혔다.우선 한국화이자제약은 크게 화이자 이노베이티브헬스 사업부과 화이자에센셜사업부로 나뉜다. 이노베이티브헬스사업부는 혁신제약사업부와 백신·항암제·컨슈머헬스케어 사업부를 합친 것이며. 화이자 에센셜헬스사업부는 기존 이스태블리쉬드제약사업부를 개명한것이다.화이자 이노베이티브헬스 사업부문에는 내과질환, 염증 및 면역질환, 희귀질환, 백신, 항암제, 컨슈머헬스케어 등 6개 사업부로 나뉜다.내과질환 사업부는 오동욱 한국화이자 대표가 담당한다. 염증 & 면역질환 사업부는 김희연 이사, 희귀질환 사업부는 김혜자 전무, 백신 사업부
녹십자(대표 허은철)가 5일 이수앱지스(대표 김대성)와 희귀질환 치료제 국내 공급을 위한 사업 협력(Business Alliance) 계약을 체결했다.이번 계약으로 녹십자는 이수앱지스의 고셔병 치료제 ‘애브서틴’의 국내 유통 및 판매를 공동으로 담당한다. 양사는 지난 2014년부터 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 판매를 공동으로 진행하고 있다.고셔병과 파브리병은 리소좀(세포 내 소기관 중 하나) 내 특정 효소 결핍으로 이상 세포가 축적되는 유전성 대사 질환이다. 그 세포가 뼈의 골수, 간, 비장에 축적이 되면 간과 비장이 커지며 다양한 골질환이 발생하고 신경증상을 유발한다. 국내 환자수는 각각 100명 내외 정도다.허은철 녹십자 사장은 “환자수는 적지만 반드시 필요한 치료제를 개발해 낸 양사가 협업을
다발골수종치료제 키프롤리스(성분명 카르필조밉)의 효과는 입증됐지만 보험적용 문제로 환자들에게는 그림의 떡이라는 지적이다.다발골수종은 진행이 매우 빠른 희귀질환으로 국내에서 매년 다발골수종으로 진단 받는 환자는 약 1천명, 사망자는 약 700명에 이를 만큼 생명을 위협하는 위험한 질환으로 알려져 있다.암젠코리아가 28일 개최한 키프롤리스 출시 기자간담회에서 화순 전남대병원 이제중 교수는 "기존 레날리도마이드+덱사메타손 2제 병용(이하 Rd요법)에 비해 키프롤리스 추가시 무진행생존기간을 유의하게 연장시키며, 다발골수종 치료의 새로운 대안으로 기대된다"고 밝혔다.키프롤리스의 임상시험인 ASPIRE 결과에 대해서는 서울성모병원 혈액내과 민창기 교수가 발표했다. 민 교수에 따르면 키프롤리스+레날리도마이드+
샤이어가 박스앨타와의 합병을 최종 마무리했다. 샤이어는 6월 8일연 2자리 수 성장률과 2020년 매출 200억 달러를 달성을 목표로 제시했다.샤이어에 따르면 연 매출의 65%가 희귀질환 치료제를 통해 창출될 것으로 보고 있다.샤이어 최고 경영자(CEO) 플래밍 온스코브(Flemming Ornskov) 박사는 “박스앨타와의 합병으로 샤이어는 희귀질환 관련 파이프라인을 한층 더 강화하며 희귀질환 분야의 글로벌 리더로 자리 매김했다”면서 “우수한 의약품과 탄탄한 파이프라인을 기반으로 치료 옵션이 부족해 고통을 받는 전세계 환자들에게 보다 혁신적인 치료제를 제공할 수 있도록 더욱 노력할 것”이라고 밝혔다.
주로 남자아이에서 발생한다고 알려진 희귀근육병인 근이영양증. 유전자가 X염색체에 존재하고 X염색체 열성 유전으로 유전되는 만큼 여성환자의 경우 임상적 증상을 보이지 않는다.이런 가운데 강남세브란스병원 신경과 최영철 교수팀은 근이영양증을 보인 여성을 대상으로 유전자 검사한 결과 여성 근이영양증의 임상적 유전학적 특징을 분석해 Journal of Clinical Neurology에 발표했다.최 교수팀은 2007년 7월부터 2013년 10월까지 디스트로핀 유전자 돌연변이가 확인된 여성 보인자 중 임상적 증상을 갖고 있는 보인자군 4명을 발견하고 이들을 무증상 보인자군 7명과 비교했다.유전자 검사로 증상있는 여성 보인자의 유전학적 특징을 분석한 결과, 4명 중 2명(50%)은 중복 돌연변이, 2명(50%
희귀의약품이 추가로 지정되고 기존 6개 성분은 대상질환 범위가 확대된다.식품의약품안전처는 희귀질환자 치료기회 확대와 신속한 허가 지원을 위해 희귀의약품 대상 성분을 추가하는 등의 내용으로 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 5월 12일 개정했다.이번 개정으로 대체의약품이 없거나 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 크게 개선된 다발성골수종 치료제 '엘로투주맙' 등 14개 성분이 희귀의약품으로 추가 지정됐다.추가 대상 약물은 엘로투주맙, 이노투주맙 오조가마이신, 오시머티닙메실산염, 레슬리주맙, 닌테다닙, 파인애플 단백가수분해효소 추출물, 나노리포좀 이리노테칸, 알렉티닙, 네시투무맙, 에볼로쿠맙, 익사조밉, ALN-TTR02, 아파티닙메실레이트, 동종 지방유래 중간엽줄기세포 등이다.기존 희귀의약품인
감염예방 및 관리 강화를 위한 새로운 수가 제도가 마련된다. 보건복지부는 10일 5차 건강보험정책심의위원회(건정심)를 통해 감염예방 강화, 산정특례 범위 확대, 입원식대 새 수가 적용 등을 의결했다.우선 감염 발생의 확산이나 예방을 위해 전담조직과 전문인력을 갖춘 의료기관에 대해서는 감염예방 및 관리료를 신설, 지원한다.새 수가가 적용될 경우 현행 1만원 미만의 감염전문관리료가 입원환자 하루 당 최대 2,870원까지 늘어난다.복지부는 이번 수가 적용으로 감염관리에 대한 의료기관의 관심이 늘어나고, 전담인력을 두는 등 실질적인 관리 노력이 강화될 것으로 기대하고 있다.복지부는 새 수가 적용과 제도 개선을 적용한 관련 연구 용역 결과를 인용, 약 32%의 감염예방 억제효과를 얻을 수 있을 것으로
한국의 신약 가격이 지나치게 낮아 오히려 국산신약의 세계시장 진출에 걸림돌이 된다는 지적이 나온 가운데 이를 입증하는 연구결과 백서가 나왔다.한국다국적의약산업협회(KRPIA)는 29일 발표한 '제약산업발전과 환자접근성 향상을 위한 약가제도 개선방안'에서 우리나라의 약가제도의 문제점을 지적했다.연구보고서에 따르면 우리나라는 건강보험재정을 최우선으로 고려해 지나치게 엄격한 경제성 평가에 의해 신약 가격을 결정해 왔다.그 이후에도 지속적이고 반복적인 사후 약가인하 제도를 운영해 우리나라 신약의 약가는 2014기준 OECD 평균의 45% 수준이며 향후 더욱 낮아질 것으로 예측했다.특히 최근 4년간 국내 특허의약품의 약가가 평균 17% 인하되면서 다른 OECD국가의 9%에 비해 약 2배 낮아진 것으로
국립암센터(원장 이강현)가 정밀의학 생명공학기업 마크로젠(대표이사 정현용)과 4월 27일 ‘암환자를 대상으로 한 유전체 정보 기반 정밀의학 공동연구’ 상호협력 양해각서를 체결했다.이번 협약으로 국립암센터와 마크로젠은 암·희귀질환 등에 대한 유전체 정보 기반 진단 및 치료 방법 공동연구를 위한 협력 태스크포스팀(TFT)을 구성해 각 기관이 보유하고 있는 유전체 및 의학정보, 의료정보의 활용 기반을 구축하고 공동연구를 위한 코호트를 구성, 운용할 계획이다.
미FDA가 GW 파마슈티컬스의 실험단계 간질치료제에피디올렉스를희귀질환 의약품으로 지정했다.이 약물은 뇌전증으로인해 발생하는 결절성 경화증 치료약물로 현재 마지막 임상이 진행 중으로 올해 안에결과가 나올 것으로 예상된다.
녹십자(대표 허은철)의 헌터증후군치료제인 헌터라제가 최근 미국식품의약국(FDA)으로부터 임상 2상 시험 승인을 받았다.지난 2012년 국내에 출시된 헌터라제는 전세계 유일한 치료제인 샤이어의 '엘라프라제' 독점을 깨고 2014년에 절반 이상의 시장점유율 차지했다.지난해에는 남미와 북아프리카 등지에도 수출돼 매출 200억원대 제품으로 올라섰다.헌터증후군은 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS라는 효소가 없거나 결핍돼 글로코사미노글리칸(산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적되는 희귀질환이다.국내환자수는 70명, 미국에서는 약 500명이다. 전세계적으로 약 2천명이 불과하지만 3ml 바이알 치료제 가격이 200만원이 넘는 고가로 글로벌시장 규모도 약 6천억원이지만 미진단환자까지 고려하면
희귀질환 및 스페셜티 분야를 선도하고 있는 세계적인 생명공학 제약기업 샤이어가 샤이어코리아(대표 문희석)의 공식출범했다.영국에 본사를 둔 샤이어는 전세계 70여개 국가에서 파브리병, 고셔병, 뮤코다당증, 유전성혈관부종, 본태성혈소판증가증, 부신기능저하증, 단장증후군 치료제 등 희귀질환 환자를 위한 의약품의 개발 및 상업화를 선도하는 생명공학 제약기업이다.현재 희귀질환 및 스페셜티 분야에서 60여건 이상의 연구개발이 파이프라인내에서 진행되고 있으며, 2020년까지 30여개 이상의 새로운 혁신적인 치료제를 출시할 예정이다.최근에는 희귀질환 치료제 전문 제약사인 박스앨타(Baxalta)와 인수합병해 희귀질환 치료제의 글로벌 리더로서 입지를 굳히고 있다.샤이어는 그동안 다양한 국내 파트너사와 함께 파